基因治疗是一种通过改变病人的遗传物质来治疗疾病的实验技术。通常，基因治疗是通过引入一个有缺陷基因的健康拷贝(也称为治疗性基因)进入病人的细胞。有不同的载体携带和传递治疗基因到病人的细胞。病毒载体最常用的，但也存在非病毒的方法，如裸注射DNA或者DNA复合物。