줄기 세포에는 독특한 자기 재생 능력과 다른 세포 종류로 분화되는 능력이 있습니다. 이를 활용하고자 할 때, iPS 세포는 윤리적 문제와 잠재적인 동종이계의 거부반응을 피할 수 있습니다. 그리하여 줄기세포는 백혈병이나 면역 질환 등을 치료하는 데 사용되고 있으며, 최근에는 실명을 치료하는 데 사용되기도 합니다.
눈은 복잡한 기관이고 각기 특정한 역할을 하는 많은 종류의 세포로 구성되어 있습니다. 이러한 세포들은 다함께 빛을 감지하고 감지한 정보를 뇌로 전달하기 위한 시스템을 구축합니다. 망막색소상피(RPE)는 광파를 세포 신호로 전환하는 역할을 하는 세포층입니다.

그림1。iPS세포를이용한 망막 질환 치료.체세포는 전분화능 인자(A)를 추가함으로써 iPS 세포로 다시 프로그래밍되고 배양됩니다. 이 세포들이 RPE 세포로 분화되면, 테스트를 거쳐 환자의 망막(B) 아래에 주입됩니다.
RPE는 맥락막의 유창모세관을 마주보는 기저 측면 막, 그리고 빛에 민감한 광수용체의 외절로 조직된 정단막으로 구성된 색소 세포의 단층으로 이루어져 있습니다.
RPE 세포는 망막과 광수용체의 구조 및 기능을 유지하는 데 중요한 역할을 합니다. RPE 세포는 망막을 보충하는 영양분을 처리하기도 하는데, 이 또한 중요한 역할입니다. 그러나 RPE 세포는 나이가 듦에 따라 시력 감퇴(AMD)와 색소성 망막염, 스타가르트병, 레버 선천성 흑내장 등 다양한 질병으로 손상될 수 있습니다. RPE의 점진적인 손상은 심한 경우 안구의 기능 장애 및 실명으로도 이어질 수 있습니다.
RPE 기증자는 굉장히 드물고 찾기도 어렵습니다. 현재 과학계에서는 안구 이식용 RPE 세포를 생성하기 위해 iPS를 사용하여 실험하고 있으며, 2014년에는 RPE 이식하는 인간 임상실험을 시작했습니다. 현재, RPE 세포 150 μL를 환자의 망막 아래에 주입하여 치료하고 있습니다.
Cyranoski, D. (2014). Japanese woman is first recipient of next-generation stem cells. Nature, 12.
Pagliuca, F. W., Millman, J. R., Gürtler, M., Segel, M., Van Dervort, A., Ryu, J. H., ... & Melton, D. A. (2014). Generation of functional human pancreatic ? cells in vitro. Cell, 159(2), 428-439.