腺相关病毒(AAV)是一种小型的，单链DNA病毒，属于家族科的．

AAV感染人类和其他灵长类动物;然而，目前还不知道它会引起任何疾病。无致病性使AAV成为一种具有吸引力的应用病毒载体为基因治疗．

AAV结构和基因组

AAV的特征是二十面体衣壳，基因组大小为4.7 kb。基因组包含两个开放的阅读框架，用于编码代表和帽．Rep由四个基因组成，编码病毒复制所需的蛋白质。Cap包含VP1、VP2和VP3，它们共同构成病毒衣壳。

基因治疗中的AAV

所需的治疗性基因cDNA被插入到两个反向末端重复序列(itr)之间，帮助病毒基因组包装进入病毒衣壳。

一旦被重组AAV感染，引入的治疗性基因将不会整合到宿主基因组中，而是在细胞核中作为外显子串联体存在。因此，AAV DNA在细胞分裂时丢失，因为episomal DNA没有复制。

与其他病毒载体相比，AAV的克隆能力较小，需要完全替换4.7 kb的基因组。这只允许合并小的治疗基因。

AAV作为病毒载体在基因治疗中的应用受到限制，因为一些患者在不明显的情况下感染了AAV，从而产生了针对该病毒的中和性抗体，从而降低了治疗的效率。

图1:AAV粒子的电子显微图。