干细胞具有自我更新的独特特征以及分化为其它细胞类型的能力。iPS 细胞可以规避道德问题和潜在的同种异体排斥。这些特性在治疗上很有吸引力,如细胞治疗白血病、自身免疫性疾病,最近甚至用于治疗失明。
眼睛是复杂的器官,由许多具有特殊功能的细胞组成。这些细胞一起形成了一个系统来探测来自环境的光,并将信息传递给大脑。视网膜色素上皮 (RPE) 是负责光波转化为细胞信号的细胞层。

图 1。用iPS细胞治疗视网膜疾病。* *通过添加多能性因子(A)将体细胞培养并重新编程为iPS细胞。一旦这些细胞分化为 RPE 细胞,它们将被测试并注射到患者的视网膜下 (B)。
RPE 是由一层色素细胞组成的单层膜,由光敏的感光外层构成的顶膜和面对脉络膜开孔毛细血管的基底外侧膜组成。
RPE 细胞在维持视网膜和光感受器的结构和功能方面起着至关重要的作用。RPE 细胞对于处理补充视网膜的营养物质也很重要。RPE 细胞可被多种疾病破坏,如老年性黄斑变性 (AMD)、视网膜色素变性、斯特格氏病、莱伯先天性神经症等。RPE 的进行性损害可导致眼功能障碍甚至失明。
RPE 供体罕见且难以找到;目前的研究正在尝试使用诱导多能干细胞来产生 RPE 细胞,用于眼部移植,2014 年开始进行 RPE 移植的人体临床试验。目前,治疗方法是在患者的视网膜下注射 150 微升的 RPE 细胞。
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