在开发过程中的一个挑战基因治疗方法使用病毒载体是载体对体内组织的特定靶向，因为非靶向载体可能会导致严重的副作用。

一种可能是对病毒表面蛋白进行工程改造，使其特异性地与仅在被靶向组织中表达的细胞受体结合。这种方法也称为伪类型。

此外，已知一些病毒载体会自然地感染特定的组织，如腺相关病毒(AAV这表现出骨骼肌、神经元、血管平滑肌和肝细胞的自然趋向性。

最后，基因治疗药物可以注射或静脉注射，以确保体内的特定组织是靶向的。

另一层特异性可以通过表达治疗性基因来自组织特异性启动子。

图1:在心力衰竭基因治疗的情况下，治疗基因直接靶向到心脏，例如冠状动脉内灌注。